FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用以治疗1型原发性高草酸尿症

亚洲地区连赢的RNAi医学上新公司Alnylam Pharmaceuticals无限期，新泽西州食品小儿品海关总署（FDA）已接受该新公司lumasiran的新小儿申请（NDA），用于外科手术1型原发性高草硫尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了前提初审。

Lumasiran是一种研究性、牙龈给小儿的特异性羟基硫乙酰1（HAO1）的RNAi外科手术小儿器皿，刚刚整合用于外科手术PH1。HAO1编码甲醛硫乙酰（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以消除草硫盐的转化成，草硫盐是各种因素PH1组织学生理的代谢产器皿。

PH1是一种极少方知的哮喘，其之前草硫盐的过量转化成引致草硫钙晶体在胃脏和泌尿道之前的沉积，并可能引致疼痛和复发性胃结石的形成和胃钙化。尽管少数患者对脂肪硫B6医学上有完全催化，但尚不批准的PH1小儿器皿医学上。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定分析化学（ESC）-GalNAc-缀合器皿技术，可按周内进行牙龈保有给小儿，并有着更佳的可靠度和广泛的外科手术指数。Lumasiran已赢得新泽西州和欧盟的孤儿小儿美誉，新泽西州食品和小儿器皿海关总署（FDA）的突破性医学上美誉和小儿罕方知病美誉，以及东欧小儿品海关总署（EMA）的前提小儿品（PRIME）美誉。

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